阿根廷是拉丁美洲唯一参与全球基因疗法研究的国家，该研究可能彻底改变影响中心视力的疾病的治疗方式。查尔斯眼科中心将拉丁美洲第一位患者纳入了一项针对湿性年龄相关性黄斑变性的3期基因疗法研究。这是4DMT——4FRONT-2国际项目，该项目也在欧洲和美国进行。“基因疗法代表了湿性黄斑变性治疗中真正的范式转变。作为阿根廷的先驱，参与这一先进阶段的研究使我们充满自豪感，并加强了我们致力于创新、临床研究和开发改善患者生活质量的治疗选择的承诺，”查尔斯眼科临床研究主管兼OMI眼科主任帕特里西奥·施洛特曼说。湿性年龄相关性黄斑变性是55岁以上人群的常见疾病，75岁左右发病率更高，它影响中心视力（最高视觉精度点），并且通常始于一只眼睛，然后影响另一只眼睛。这种病理状况会导致阅读、识别数字和字母、选择衣服、识别食物以及其他需要精细视力的日常活动出现困难。否则，如果治疗中断或延迟，疾病会继续进展。基因疗法：范式转变 研究中的治疗方法提出了一种革命性的方法：单次眼内注射，使用一种专门设计的病毒载体，使眼细胞能够持续产生其自身的治疗剂。基因疗法旨在实现长期效果，有可能减少甚至消除80%以上患者重复用药的需求，与传统治疗相比。该治疗处于3期，这是潜在监管批准和商业发布之前的最后阶段。在患者数量较少的1期和2期试验中，显示出在安全性和有效性方面的有希望的结果，这使研究能够推进到涉及更多参与者和国际中心的这一阶段。参加3期的主要要求之一是在过去6个月内被诊断出，并且之前接受的治疗注射不超过4次。这可能导致失去自主性、依赖性，在许多情况下，还会导致与功能衰退相关的情绪后果，如焦虑或抑郁。当前的治疗包括定期眼内注射抗血管生成药物，这些药物可以控制疾病并减缓视力丧失的进展。这些应用必须以高频率重复，通常每一到两个月一次，这意味着随着时间的推移会产生持续的治疗负担，并对治疗产生强烈的依赖性。
